近年、第II相試験が変化してきている。無作為化や症例数が多い試験も増え、一見、第III相試験との境がなくなっているようにも見える。今回は、ASCO-GI 2013で発表されたPEAK試験とSPIRITT試験などを例に、現在の第II相試験の意義や役割、読み解くうえでの注意点について、臨床家と統計家、双方の視点から解説する。